从有志向的亨廷顿氏舞蹈症试验得到了有前途的结果
2012-04-04 19:08:16 来源：37度医学网作者：评论：0 点击：

但是对于具有患病风险或处于疾病早期阶段患者，现有的评级方法最为卓越

背景

TRACK-HD 是一项针对出现症状前和早期亨廷顿氏舞蹈症 (HD) 的前瞻性观测性生物标志物研究。在这份报告中，我们定义了治疗试验的一系列潜在的预后指标。

方法

我们评估了基线、12 个月和 24 个月时，在莱顿（荷兰）、伦敦（英国）、巴黎（法国）及温哥华（加拿大）等地收集的纵向数据。参与者为无 HD 但携带 HTT 基因突变者（即出现症状前的 HD）、早期 HD 患者，以及与合并 HD 组年龄和性别相匹配的健康对照组。使用 3T MRI、临床、认知、定量运动、眼球运动及神经精神性评估收集了有关数据。我们估计了这些指标变化率的校正组间差异及伴随的纵向效应值。

结果

研究获得了 116 名对照组、117 名出现症状前的基因携带者和 116 名患早期 HD 的参与者的纵向数据。从出现症状前和早期 HD 组记录到的灰质、白质、全脑及区域性进行性萎缩显著大于对照组。患早期 HD 的参与者和对照组之间，萎缩率效应值在尾核 (2.04, 95% CI 1.68-2.48) 及白质 (1.70, 1.40-2.08) 最大。早期 HD 组在功能、定量运动及认知指标方面的恶化程度大于对照组，其中在数字符号转换测试中效应值最大 (1.00, 0.67-1.27)。早期 HD 组中，结构成像、多种认知和定量运动评分的变化与总体运动评分 (TMS) 和总功能能力 (TFC) 恶化相关。尽管与对照组相比，出现症状前组的区域和全脑体积显著下降，少数功能变量显示 24 个月变化显著；但 TMS、情感识别及快速敲打等指标除外。与其他出现症状前的参与者相比，由于 TMS 评分升高 5 分或以上、任何 TFC 下降或新诊断可信性评分为 4 而预定义为进展的出现症状前个人出现脑萎缩和某些定量运动任务恶化的机率较高。

结果解读

基于纵向效应值，我们建议在早期 HD 参与者中检测急性临床试验的若干客观预后指标。通过上述指标的纵向变化减缓所确定的假设治疗效果可通过实际样本大小和实际时间表检测。出现症状前样本中的 24 个月认知或运动下降有限，说明该组的试验设计面临较大挑战。

Tabrizi SJ, Reilmann R, Roos RAC, et al. Potential endpoints for clinical trials in premanifest and early Huntington’s disease in the TRACK-HD study: analysis of 24 month observational data. Lancet Neurol. 2012;11:42-53.

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