评估锂在肌萎缩性侧索硬化症ALS 中的运用
2013-04-17 20:42:41 来源：37度医学网 作者： 评论：0 点击：
专家报道了一项在肌萎缩性侧索硬化症患者中进行的 3 期临床研究的结果
背景
锂在肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 的细胞和动物模型中有保护神经的作用，一项对 ALS 患者进行的小型初步研究显示锂对生存率有显著效应。 我们的目的是评估锂是否能改善 ALS 患者的生存率。
方法
肌萎缩性侧索硬化症中的碳酸锂 (LiCALS) 试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，该试验中，我们让 ALS 患者每日口服锂，为期 18 个月。 该研究在英国的十个中心招募了年龄不低于 18 岁的患者，这些患者均为修订版 El Escorial 诊断标准确定的 ALS 患者，病程均在 6 到 36 个月之间且曾服用过利鲁唑。 我们将患者随机分配 (1:1) 为两组，分别接受锂或相匹配的安慰剂。 我们通过一个在线系统，采用区组大小随机变化的随机区组设计，在个体水平上完成随机化，并通过研究中心和疾病发作位点（肢体或延髓）对随机化进行分层。 所有患者和研究评估人员对治疗分组处于盲态。 主要终点为 18 个月时的生存率，并通过意向性治疗进行分析。 本试验已在 Eudract 登记，编号为 2008-006891-31。
结果
在 2009 年 5 月 26 日到 2011 年 11 月 10 日间，我们共筛查了 243 名患者，并对其中 214 名进行随机分配，分别接受锂 (107 名患者) 或安慰剂 (107 名患者)。 试验中，两名患者退出治疗，一名患者在达到目标治疗性锂浓度前死亡。 在 18 个月时，安慰剂组的 107 名患者中 63 人 (59%) 存活，锂组的 107 名患者中 54 人 (50%) 存活。 两组间的生存函数无显著性差异 （自由度为 1 时，Mantel-Cox log-rank 检验 χ2 =1·64；p=0·20)。 在采用 logistic 回归对研究中心和发作位点进行校正后，18 个月时的相对存活率（锂 vs 安慰剂）为 0·71 (95% CI 0·40—1·24)。 安慰剂组的 56 名患者和锂组的 61 名患者均至少出现一次严重的不良事件。
结果解读
我们并未发现有关锂对 ALS 患者存活率有益的证据，但也未发现有关安全性担忧方面的证据，而这些担忧是在之前的一些缺乏常规设计的研究中报道过的。 以上发现强调，在测试新疗法时，追求有明确终点且具有充分说服力的试验非常重要。
UKMND-LiCALS study group. Lithium in patients with amyotrophic lateral sclerosis (LiCALS): a phase 3 multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2013;12:339-45.
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