遗传性多囊肾病的治疗？
2013-09-03 20:31:08 来源：37度医学网作者：评论：0 点击：

在 ALADIN 试验中，长效生长抑素类似物显示出一定前景

背景

常染色体显性多囊肾病可缓慢进展为终末期肾病，且尚无有效的治疗方法。初步研究表明，在这种情况下，生长抑素类似物奥曲肽长效缓释剂 (LAR) 可能具有肾脏保护作用。我们目的是评估在患有该疾病的受试者中，为期 3 年的奥曲肽 LAR 治疗对肾脏、囊肿生长和肾功能下降的效果。

方法

我们在意大利的五家医院中进行了一项学术性、多中心、随机、单盲、安慰剂对照、平行组试验。我们将估算肾小球滤过率 (GFR) 不低于 40 mL/min/1·73 m² 的成年（>18 岁）患者进行了随机分配（使用计算机化列表通过电话按 1:1 的比例进行了集中分配，根据中心分层，区组大小为四和八），使其分别在 3 年期间，每 28 天分别接受两次 20 mg 奥曲肽 LAR 肌肉注射 (n=40) 或 0·9% 氯化钠溶液 (n=39) 治疗。研究医生和护士都清楚分组情况；而受试者者和预后评估人员都不知道分组情况。主要终点为 1 年和 3 年随访时总肾脏体积 (TKV) 的变化，通过 MRI 测量获得。通过改良意向性治疗进行分析。本试验已在 ClinicalTrials.gov 登记，编号为 NCT00309283。

结果

我们在 2006 年 4 月 27 日至 2008 年 5 月 12 日之间进行了招募。在 1 年随访时，奥曲肽 LAR 组中的 38 名患者和安慰剂组中的 37 名患者具备可供评估的 MRI 扫描，在这个时间点上，奥曲肽 LAR 组中的平均 TKV 增幅 (46·2 mL, SE 18·2) 显著小于安慰剂组 (143·7 mL, 26·0; p=0·032)。在 3 年随访时，两组各有 35 名患者具备可供评估的 MRI 扫描，在这个时间点上，奥曲肽 LAR 组中的平均 TKV 增幅 (220·1 mL, 49·1) 在数值上小于安慰剂组 (454·3 mL, 80·8)，但该差异并无统计学显著性意义 (p=0·25)。奥曲肽 LAR 组的 37 名受试者 (92·5%) 和安慰剂组的 32 名受试者 (82·1%) 至少发生了一例不良事件 (p=0·16)。两个治疗组中存在严重不良事件的受试者的分布相似。但是，奥曲肽 LAR 组中的四例胆石症或急性胆囊炎可能与治疗有关。

结果解读

这些研究结果为大型随机对照试验提供了背景资料，从而可对生长抑素类似物抗肾功能丧失和进展至终末期肾病的保护作用进行测试。

Caroli A, Perico N, Perna A, et al. Effect of longacting somatostatin analogue on kidney and cyst growth in autosomal dominant polycystic kidney disease (ALADIN): a randomised, placebo-controlled, multicentre trial. The Lancet. 2013;doi:10.1016/S0140-6736(13)61407-5.

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