2014年FDA新药批准回顾
2015-01-11 20:09:51   来源：   作者：  评论：0 点击：

FDA于2014年总共批准了41款新分子实体与生物制剂许可申请，这也使去年成为自1996年以来新药批准最多产的一年，超过了2012年批准的39款新药。2013年，FDA批准新药数量相对适中，为27个。
FDA掌门人Hamburg在其最近的一个博客贴子中对FDA的行政业绩提供了一个简短的更新，FDA已批准16款新药用于治疗罕见疾病（之前的纪录是一年内批准13款这样的药物），至少有16款新药属于新类型分子。Hamburg在12月初发布这一贴子时指出，2014年批准的头35款药物中有34款药物在PDUFA日期或之前批准，同时超过80%的可提起诉讼的NMEs在过去一年中获得批准。

完全单纯地基于新药批准数量来评价医药行业的研发是不可能的，但这一迹象是积极的。这种趋势得到了进一步增强，FDA在2014年至少批准了9款之前获得突破性治疗药物资格(BTD)的新药，它们是诺华的Zykadia、吉利德科学的Zydelig与Harvoni，默沙东的Keytruda、勃林格殷格翰的Ofev，罗氏的Esbriet、安进的Blincyto、艾伯维的Viekira Pak及百时美施贵宝的Opdivo。鉴于BTD资格，这些产品可以说是2014年最重要的新批准药物。
吉利德的Harvoni于去年10月获批用于基因型1丙型肝炎治疗，这款药物被誉为2014年“最大”的新药。先前Sovaldi于2013年底投放市场，Harvoni是将Sovaldi中的活性成分Sofosbuvir与另一种成分Ledipasvir结合在一起的复方药物。Harvoni是一款日用一次的药物，用于基因型1丙型肝炎患者，它不需要患者暴露于干扰素（或用于大多数患者的利巴韦林）。
在Sovaldi上市的第一个完整年头中，据一致预测其被预测会产生令人吃惊的117亿美元全球销售额。随着许多合适患者切换成Harvoni，Sovaldi/Harvoni的专营权销售明年预测会产生123亿美元的销售额，其2019年的销售额被预测会保持在120亿美元左右。
确定2014年“最重要的”新药批准更具挑战性。Harvoni看起来是一个可靠的候选药物，因为吉利德从根本上改善了丙型肝炎在过去几年的治疗方式。然而，艾伯维的Viekira Pak就在12月快要结束时成为最新批准的Harvoni竞争产品，它可能会偷走这一“最重要”新药批准桂冠，而艾伯维与快捷药方达成的协议也迅速在业内引起一场轰动，大多数观察家认为这代表价格战第一炮已经打响，但大多数分析师及投资者认为，制药商不会追寻这一营销策略。
药品定价可能不会像以前那样持续下去，Viekira Pak的出现已经强有力地突出了制药业需要解决的关键长期问题。
丙型肝炎领域引人注目的竞争最近占据了新闻的头条，但有些人可能会争论默沙东Keytruda与百时美施贵宝Opdivo的批准是过去12个最重要的事情。
FDA于12月22日批准Opdivo用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤，其加速获批是通过多种方式来完成的，与其2015年2月25日的PDUFA日期相比，其批准日期几乎提前了3个月。这款PD-1抑制剂似乎是2014年的“第二大”批准，略领先于Keytruda，因为人们预测百时美施贵宝的产品将会成为第一个上市用于治疗肺癌的该类药物，这一适应症有望使其到2019年产生44亿美元的全球销售额。
虽然Opdivo于6月份在日本获得全球范围内的首次上市批准，但Keytruda于9月份成为首个获美国FDA批准的PD-1抑制剂，作为二线药物用于治疗转移性黑色素瘤。这一适应症凸显分析师为什么一致预测Keytruda到2019年会产生33亿美元的收入，并将默沙东的这款药物定位于去年第三大新药批准。
事实上，PD-1/PD-L1类治疗药物似乎准备在癌症治疗中产生一个重大突破。虽然这类药物在实体瘤的未来治疗中证明了显著的进展，但2014年也见证了血液肿瘤新型治疗药物开发的快速进展，这可通过人们对血液学协会年会发布数据的热烈响应而予以说明。
从监管角度来看，继罗氏Gazyva及Pharmacyclics/强生依鲁替尼于2013年获批之后，吉利德去年延续了这一趋势，其Zydelig获批用于三种不同的血液肿瘤。
2014年获批的其它一些新药有望在十年后会成长为重磅炸弹级产品，其中有罗氏用于特发性肺纤维化(IPF)的吡菲尼酮。吡菲尼酮的故事有很多情节，其中之一是这款药物证明罗氏8月份以83亿美元收购InterMune是正确的，另一个是FDA在同一天批准一款吡菲尼酮的竞争产品，即勃林格殷格翰的IPF治疗药物Ofev。因此，明年将会见证IPF市场会出现一场引人注目的商业战争。
目前为止，礼来与默沙东成为2014年获FDA批准新药数量最多的公司，每家公司均获批了3个新药。虽然Keytruda与Opdivo是比较突出的获批，但就未来五年总体业绩来讲，礼来的三款药物可能更为重要。
就十年后销售额来说，Ramucirumab有望成为最大的新药批准，而Trulicity与Jardiance（与勃林格殷格翰合作）将会支持该公司在竞争日益激烈的糖尿病市场的地位。但正如葛兰素史克所证明的令人失望的业绩那样，监管成功并不能保证会有强尽的关键增长。
与此同时，欧洲药品管理局去年推荐批准了82款药物，与2013年的79个及2012年57个相比有所增长。