2014年获FDA批准的最重要新药
2015-01-06 12:56:26   来源：   作者：  评论：0 点击：

自2012年以来，我一直在挑选每年批准的最重要新药。每次总是难以确定，但今年胜出的两款药物非常类似，以致我认为给其中的任何一款药物优势我都认为是不公平的。两款药物是来自默沙东的Keytruda及来自百时美施贵宝的Opdivo。
暂且忘记它们繁琐的名字。这两款药物代表了肿瘤领域的一个突破，它们能解锁免疫系统作为一种武器对肿瘤细胞进行攻击。这两款药物可阻断白细胞表面上一种“程序性细胞死亡受体”。癌细胞通常可利用这些受体来阻止白细胞杀死它们。
这两款药物可使对其它治疗药物失败的黑色素瘤患者的肿瘤缩小20%-40%。这些患者中5%-10%的人其肿瘤缩小可持续6个月以上。
未来潜力
但这些药物真正的潜力将会随着它们用于黑色素瘤及其它癌症而显示出来。Keytruda首先于9月份获得批准。Opdivo随后三个月获得批准。但百时美施贵宝正在进一步前进，该公司赶在其它黑色素瘤药物之前完成了测试Opdivo的研究。投资银行的一些分析师称，这可能为百时美施贵宝带来优势。此外，人们预测两款药物中每款药物未来几年的销售额会达到30亿美元。
明年，有关两款药物在非小细胞肺癌方面的应用会有更多信息。百时美施贵宝Opdivo用于这一适应症的试验备受关注，用于其它癌症的研究也在进行中。其它制药公司如罗氏及阿斯利康也在开发其自己的类似药物。也有其它利用免疫系统的药物让医生及研究人员感到兴奋的。
获批药物日益增多
根据FDA数字，该机构于2014年批准了41款药物，高于1996年以来的任何一年。去年批准药物数量是2007年批准数量的两倍，当时的医药行业出现了多年来的干旱。
大量新药获得批准对制公司来说是一个好兆头，包括较小规模的研发许多新药的生物技术公司。2014年，NYSE ARCA医药指数增长15%，纳斯达克iShares生物技术指数增长35%，相比之下，标准普尔指数500增长13%。
来自吉利德科学的Harvoni成为首款用于丙型肝炎的单一胶囊剂药物，来自艾伯维的竞争产品，日服一次的四药复方制剂Viekira Pak也获得批准。Sovaldi是Harvoni中的一种最主要成分，这款药物是2013年最重要的新药。
2014年获得批准的其它重要药物有用于耐药革兰氏阴性细菌的新型抗生素Zerbaxa，用于治疗特发性肺纤维化的Esbriet，来自安进用于治疗B细胞急性淋巴母细胞性淋巴瘤(ALL)的Blincyto。
高昂费用
所有这些创新正以高昂药品价格为代价。制药公司增加了产能，但它们也面临升级的研发成本。它们也证明了令人吃惊的定价能力，使得药品价格上升到一个十年前无法想像的水平。
在使用Keytruda与Opdivo时，每位患者一年的花费为15万美元。由于这两款药物相似，一些分析师想知道是否会发生类似丙型肝炎药物的情形。吉利德对Harvoni的定价是每位患者每年为9.5万美元，艾伯维对其竞争产品Viekira Pak的定价是每位患者每年为8.3万美元，给出一个不是很大的折扣。但艾维与快捷药方达成了协议，在很大程度上因快捷药方把Harvoni排除，作为回报艾伯维给出了一个巨大的折扣，其Viekira Pak将会获得巨大收益。
在癌症领域出现类似的情况可能比较困难。吉利德与艾伯维药物基本被批准治疗相同类型的患者。现在Keytruda与Opdivo的确相同。但时过境迁，它们的批准可能基于不同患者人群的不同研究。如果那样的话，药物将是不可以相互替换的。而且最终可能意味着默沙东与百时美施贵宝均不愿给出大的价格折扣。这将是今年的事情。