免疫治疗为儿童白血病治疗带来新的福音
2013-04-17 20:49:21 来源：37度医学网 作者： 评论：0 点击：
据美国癌症研究协会（AACR）第104届年会的研究报告称，T细胞作为免疫系统的重要组成部分，可以通过基因复制治疗儿童白血病。
美国国家癌症研究所的儿童肿瘤科的医学博士Daniel W. Lee称，这种众所周知的抗CD-19嵌合抗原受体（CAR）t细胞免疫疗法，将患者自身的免疫细胞体外培养后输回患者体内。这是治疗儿童白血病的一种全新疗法。
在1期试验中，该疗法在3个患有急性淋巴细胞白血病的孩子身上显示了抗白血病活性。但在一个B细胞淋巴瘤骨髓移植后的10岁女孩身上，新疗法无效，疾病进展。
Lee博士称，该治疗耐受性良好，不良反应可控，到目前为止未发生宿主免疫抵抗。自体收集抗CD-19 CAR T细胞疗法是一种合理的潜在治疗方法。
来自华盛顿特区乔治敦综合癌症中心（Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center）的新闻发布会主持人Louis Weiner医学博士称，在癌症研究中使用嵌合抗原受体T细胞非常热门。他本人没有参与这项研究。
Lee博士和他的同事表示，CAR-修饰的CD-19靶向T细胞在应用于成人B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病时同样有效。
Medscape医学新闻曾报道，新英格兰医学杂志（N Engl J Med.）2013年3月25日在线报道了2例化疗无效的儿童。他们都来自费城宾夕法尼亚的儿童医院，在接受CAR-修饰的T细胞治疗后病情完全缓解。
Weiner博士宣布，鉴于在所有儿童和成人癌症治疗过程中的进步，免疫疗法与化疗、放疗、手术并列成为治疗癌症的第四种方式。
Weiner博士指出，免疫疗法尤其是单克隆抗体疗法，象征着一个世纪梦想的实现。由Paul Ehrlich博士在二十世纪初研发的所谓的"灵丹妙药"是梦想成真第一例。
都是头号杀手
Lee博士说，目前有大量ALL需要更有效的治疗。ALL是儿童最常见的恶性肿瘤，虽然95%以上的儿童均达到了缓解，但治疗过程很长（平均2~3年），治疗用药有毒并且费用昂贵，许多儿童都会复发。由于治疗受限，预后也较差。ALL是儿童癌症死亡的首要原因。
Lee博士和他的同事还在继续观察期对标准治疗后复发的患者和标准治疗无效的患者是否有效，无论他们是否曾接受骨髓移植。Lee博士认为，没有移植经历孩子们可能会发生不同的毒性。
在迄今为止治疗的4例患者中，安全性是可以接受的，主要的副作用持续发烧、血压低、低血球计数。这些短期的副作用也都是可管理的。
资助这项研究的是美国国家癌症研究所（the National Cancer Institute）和圣百得基金会（the St. Baldrick's Foundation）。 韦纳博士报告与一些制药公司有财务关系。
美国癌症研究协会（AACR）第104届年会：摘要LB-138。 2013年4月8日发表。
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