干细胞治疗多发性硬化症
2012-04-25 08:22:57 来源：37度医学网作者：评论：0 点击：

概念验证研究提供的证据表明具有神经保护效应

背景

有一半以上的多发性硬化症患者是进展性疾病，其特点为残疾逐步加重。进展性多发性硬化症的疗效有限是一项重大的未满足的临床需要。基于在急性和慢性多发性硬化症的动物模型中，间充质干细胞具有有益效应的有关证据，我们旨在评估这些细胞作为继发性进展性多发性硬化症的潜在神经保护性治疗的安全性和疗效。

方法

从英国东英吉利亚和北伦敦地区招募了涉及到视路的继发性进展性多发性硬化症患者（扩展残疾状态评分 5.5—6.5）。在这一开放标签研究中，参与者接受了自体骨髓源性间充质干细胞静脉输注。我们的主要目标为评估可行性和安全性；我们比较了治疗开始前 20 个月及输注后 10 个月的不良事件。至于次要目标，我们选择疗效结果用于评估前视路作为更广泛的疾病模型的有效性。在电生理和选定的成像结果中使用了盲态终点分析。我们采用分段线性混合模型，旨在评估在干预点上随时间延长的梯度变化。本试验已在 ClinicalTrials.gov 登记，编号为 NCT00395200。

结果

我们在 10 名患者中分离、扩大培养、定性并应用了间充质干细胞治疗。平均剂量为 1.6×10⁶ 个细胞/kg 体重（范围为 1.1—2.0）。一名患者在治疗后不久发生一过性皮疹；两名患者在治疗后 3-4 周发生自限性细菌感染。我们未发现任何严重不良事件。我们注意到，治疗后视敏度（月变化率差值为 -0.02 LogMAR 单位，95% CI −0.03 至 −0.01；p=0.003）和视觉诱发反应潜伏期有所改善（−1.33 ms，−2.44 至 −0.21；p=0.020），且视神经面积增加（月变化率差值为 0.13 mm^2， 0.04 至 0.22；p=0.006）。我们未发现在色觉、视野、黄斑体积、视网膜神经纤维层厚度或视神经磁化传递率方面具有任何显著效应。

结果解读

我们的研究显示，继发性进展性多发性硬化症患者自体间充质干细胞治疗是安全的。某些视觉终点在治疗后发生结构、功能及生理改善的证据表明治疗神经保护作用。

Connick P, Kolappan M, Crawley C, et al. Autologous mesenchymal stem cells for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis: an open-label phase 2a proof-of-concept study. Lancet Neurol. 2012;11:150-6.

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