多囊肾并非不治之症！囊肿可缩小，肾友们加油！
2021-07-03 20:21:04   来源：   作者：  评论：0 点击：

关键字： 多囊肾 | 尿毒症
我国尿毒症的前3位原因是肾炎、糖尿病、高血压，这些患者数量都很庞大，均以亿计。
而尿毒症的第4位病因，却是只有150万～300万患者的多囊肾病——从这个比例就可以看出来，多囊肾是一种非常严重的肾病，进展风险很大，尿毒症发生率很高。
正如我的一位患者的妻子所说：“对于普通人，多囊肾只是个云淡风轻的名字。只有我们患者，才知道它有多么痛苦可怕。”
什么是多囊肾?
多囊肾是一种遗传病(常染色体显性遗传病)。
患者年少时，肾脏通常是正常的，往往在三十岁后，会发现肾脏长出了数不清的囊肿。
囊肿增大导致肾脏体积增大，多数患者40岁后出现肾脏胀痛、肾功能受损，肾脏长度可由10cm增长至30cm以上，导致肾功能丧失、尿毒症。
多囊肾为什么会发病?
多数多囊肾患者的致病基因，是位于16号染色体的PKD1基因，占多囊肾患者的85%. 少数是4号染色体上的PKD2基因，占多囊肾患者的15%.
这两种PKD基因，可以表达出多囊蛋白(PC1和PC2)，多囊蛋白通过多条通路，作用于肾脏的囊肿衬里上皮细胞，使其增殖。
衬里细胞分泌囊内液，使囊肿增大，压迫肾小球使其缺血硬化坏死，从而破坏肾脏的结构和功能，导致肾功能丧失、尿毒症发生。
发病机制比较清楚了，开始入手治疗吧?
且慢，要想治疗，就要弄明白一个问题：
多囊蛋白是通过哪些通路，促进细胞增殖的?
这是关键。
因为在这个发病过程中，基因很难改变，基因表达多囊蛋白也很难改变。要阻止细胞增殖，只能从多囊蛋白、到衬里细胞之间的这个通路来下手阻断，但这关键的一环，却没有研究清楚。
针对这一环节，各学者进行的研究也有了一些眉目，但仍然确定不了详细机理，还需要进一步研究。所以目前通过药物对其进行管控，仍有一定的难度。
托伐普坦是一种可以延缓囊肿生长的药物，但价格昂贵，且无法缩小囊肿、只能延缓，限制了其临床应用。
也因如此，多囊肾被许多人曲解为为不治之症。
只能眼睁睁地看着
囊肿增大、破坏肾脏吗?
情况不是那么坏。
有研究发现，多囊肾的发病通路中，有一条是上皮生长因子，它可以促进EGF-R的磷酸化，导致衬里细胞增殖。而一些中药，比如三棱，可以抑制磷酸化，从而抑制衬里细胞增殖。
多囊肾亦是一种本虚标实的肾病，发展到肾衰时虚实夹杂，需要健脾益肾、活血通络。研究发现：中医药可以显著抑制衬里细胞增殖，缩小囊肿。
我曾做过对照试验：近年来普遍采用的西药对症支持治疗，可以延缓囊肿增长、延缓肾功能(内生肌酐清除率)下降速度;而联用中医药后，中西医结合则可以缩小囊肿、提升内生肌酐清除率。
我们的两项研究：


表2：
对照组是普利/沙坦、阿魏酸哌嗪等西药为主的对症支持治疗;
观察组，在对症支持治疗的基础上，进行中医药治疗。
试验结果：
对照组缓慢进展;
观察组在治疗后的1个月，复查囊肿直径、肾脏体积、腹围出现缩小，6个月后持续改善。
通过控制衬里细胞增殖和囊内液增加，可以逆转囊肿的生长，而囊肿的数量基本不变。
多囊肾能治好吗?
多囊肾是基因遗传病，在基因治疗技术出现突破性进展之前，致病因素不可根除，不存在完全治愈。
如果打算像慢性肾炎那样，各项关键指标几乎完全恢复正常，是不现实的想法。
但这不是任其进展的理由。
在内科常见的各种疾病中，只有急性肺炎是可以明确能治好的，人类的绝大多数疾病，都是不可治愈的疾病。医学之所以吸引无数仁人同道前赴后继刻苦钻研，正是因为明知它困难，却仍要做出贡献。