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把基因重新编程的心脏细胞作为临时起博器
2014-07-23 11:03:31 来源：37度医学网作者：评论：0 点击：

根据在《科学·转化医学》发表的一项新研究的论文，基因疗法可用于把一些猪的普通心脏细胞转变为起博器细胞
纳迪亚·瑞姆莱根·米甘·费伦(Nadia Ramlagan Meagan Phelan)  2014年7月16日
        根据7月16日《科学·转化医学》上报告的在猪体内进行的一项研究，改变心肌细胞的基因，以使它们能够调节心率，可能代替植入的电子起博器。
        如果证明其在人体中可以工作，这种“生物起博器”方法就可能在需要电子起博器而不能得到安装的那些病例中应用。这种情况包括安装起博器之后发生危及生命的感染，而暂时需要移除起博器的成年人，或患有常常导致死胎的先天性心脏传导阻滞的胎儿。
        位于加州洛杉矶市的希达-西奈心脏研究所所长、该项研究论文的共同作者爱德华多·马朋(Eduardo Marbán)说：“这项开发，预示着一个基因疗法新时代的到来，基因不仅被应用于纠正缺陷性疾病，而且实际上可把一类细胞转变为治疗疾病的另一类细胞。”
        电子起博器，一种10亿美元的产业。该装置被植入人体与心脏相连接，用以监控心脏博动的节律。如果心脏跳得太慢或停博一次，该装置通过发送电脉冲来进行调控。不安装起博器硬件的健康心脏，则是依赖处在心脏的一个微小区域称为窦房结(SAN)内天生的起博细胞行使这种功能。窦房结所起的作用像一个保持心脏每分钟博动60―90次的节拍器。窦房结功能丧失的人，心跳节律就会异常。
        马朋和同事们，把通常不参与启动心跳的微小区域的心脏组织转变为一群能调节心率的起博细胞。为了实现这一壮举，研究者们把一个称为TBX18基因――它表达一种能使心脏保持博动节律的蛋白质――注入已知患有心脏传导完全阻滞疾病猪的心脏。马朋解释说：“治疗前，这些猪的心率异常地低，每分钟仅在50次左右。”
        然而，把这种基因注入猪的心脏组织中，使一些心肌细胞转变为窦房结细胞。马朋说：“实质是，我们在心脏的一部分内创建了一个新的窦房结，它通常地传播电脉冲，但这些电脉冲则不是由其产生的。”
        这种方法，使这些病猪的心率增加到每分钟70-90次的正常范围。这个结果不需要起博器，并可持续地保护2个星期。
        马朋解释说：“我们设计了一个为期2周的治疗方案，在受感染的置有心脏起博器患者中，模拟一个连接到新装置的临床状况。”
        马朋在7月15日的电话会议上，对记者们解释说，这种技术的影响可能会持续更长的时间。他说：“经过14天之后，其疗效呈小幅度地下降，但基于我们在实验室中所看到的，我们没有任何理由认为这2周的时间点是不可逾越的。”
        他继续说：“下一步，是要进行长期的安全性和有效性研究，以使我们可以进展到首次的人体试验。”

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