降 LDL-胆固醇试验获得了积极成果
2012-11-11 10:47:12 来源：37度医学网 作者： 评论：0 点击：
专家报告了纯合性家族性高胆固醇血症中 Lomitapide 3 期试验的数据。
背景
纯合性家族性高胆固醇血症患者对现有药物的应答不足。 我们的研究目的是评估微粒体甘油三酯转运蛋白抑制剂 Lomitapide 在该疾病成年患者中的疗效和安全性。
方法
我们就 Lomitapide 治疗纯合性家族性高胆固醇血症患者进行了一项单研究组、开放标签、3 期研究。 现有的降脂治疗从基线前 6 周至少维持至第 26 周。 基于安全性和耐受性，Lomitapide 剂量从每天 5 mg 逐渐增加，最大剂量为 60 mg。 主要终点为从基线至第 26 周的 LDL 胆固醇水平的百分比平均变化，其后患者继续接受 Lomitapide 治疗，直至在第 78 周进行安全性评估。 我们通过混合线性模型评估了从基线至第 26 周的百分比变化。
结果
我们从四个国家（美国、加拿大、南非和意大利）的 11 个研究中心招募了 29 名纯合性家族性高胆固醇血症男性和女性患者，他们均年满 18 岁。 23/29 的参与者完成了疗效阶段（为期 26 周）及整个研究（为期 78 周）。 Lomitapide 的中位剂量为每天 40 mg。 从基线（平均 8·7 mmol/L [SD 2·9]）至第 26 周 (4·3 mmol/L [2·5]; p<0·0001)，LDL 胆固醇降低了 50%（95% CI −62 至 −39）。 在第 26 周时，八名患者的 LDL 胆固醇水平低于 2·6 mmol/L。 在第 56 周和第 78 周，LDL 胆固醇的浓度继续降低，降幅分别为 44%（95% CI −57 至 −31；p<0·0001）和 38%（—52 至 −24；p<0·0001)。 胃肠道症状是最常见的不良事件。 四名患者的谷丙转氨酶水平达正常值上限的五倍以上，但该症状在减少 Lomitapide 剂量或暂时中断该治疗后缓解。 无患者因肝脏异常而永久中止治疗。
结果解读
我们的研究显示，Lomitapide 可作为一种有价值的药物用于控制纯合性家族性高胆固醇血症。
Cuchel M, Meagher EA, du Toit Theron H, et al. Efficacy and safety of a microsomal triglyceride transfer protein inhibitor in patients with homozygous familial hypercholesterolaemia: a single-arm, open-label, phase 3 study. The Lancet. 2012;doi:10.1016/S0140-6736(12)61845-5.
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