致病基因阻断剂：避过细胞防线潜入细胞
2010-03-01 19:42:38 来源：丁香园 作者： 评论：0 点击：
具有关闭致病基因能力的RNA 片 断目前已经能够独力潜入细胞内，从而有助于运用RNA干扰（RNAi）技术来治疗诸如肿瘤与糖尿病等疾病。
一个基因如果要表达为蛋白的话，首先必须被（特殊的酶）复制从而转入信使RNA（mRNA）。 RNAi 通过向细胞送入与特定mRNA绑定的RNA 片 断来阻断这一过程。
要做到这一点，阻断基因的RNA首先必须进入细胞。各种复杂的策略由此应运而生。比如说将有阻断能力的RNA与细菌片段或碳纳米管捆绑后将RNA送入细胞内。目前美国RXi 医药品公司（RXi Pharmaceuticals，位于麻省伍斯特市）的Anastasia Khvorova及其同事已提出一种更加简捷的方法。如果没有外助，RNA分子不能轻松进入细胞。这是因为这些分子带有电荷或有“极性”。也就是说RNA分子易溶解于水而难溶于脂肪。要跨越细胞膜，相关分子就必须同时可溶于水与脂肪。 因此，Khvorova领导的团队用化学方法修饰了RNA分子以减少其携带的负电荷， 并使其尺寸变小（见图表）。这一招看来是奏效了。Khvorova 说：“这些化合物几秒种内就进入了细胞。”上个月在科罗拉多召开的RNAi沉默会议上Khvorova就这一研究工作提交了论文。
RXi公司称：在人类与动物细胞的研究中，业已显示修饰了的分子可阻断至少17种基因，其中一些基因与疾病有关。该公司希望发现更多基因可被阻断，但是该公司所用的RN***段特别短，可能无法阻断所有基因的RNA。RXi指出：鼠实验显示修饰了的分子可进入许多不同类型的细胞，包括免疫、眼、肝细胞，然后关闭这些细胞中的基因。不过，位于加州杜瓦迪市的霍普市癌症中心的John Rossi警告说：为了对付肿瘤与炎症，RXi的RNA必须注射到血液中，这样，这些RNA不但会进入癌细胞，也会进入健康细胞然后阻断细胞中的基因。John Rossi正在研究RNAi的替代方法。尽管在治疗某些疾病时，RNA可直接注射到目标组织，但是仍然可能进入其它细胞而不是进入指定的细胞中。 尽管如此，Rossi补充说，RXi所拥有的具备自我递送能力的RNA可能在细胞培养或动物实验中有用，即作为快速筛选RNA序列的方法以发现可用其它方法来递送的候选者。
（Docofsoul 译于2010-2-27）
一个基因如果要表达为蛋白的话，首先必须被（特殊的酶）复制从而转入信使RNA（mRNA）。 RNAi 通过向细胞送入与特定mRNA绑定的RNA 片 断来阻断这一过程。
要做到这一点，阻断基因的RNA首先必须进入细胞。各种复杂的策略由此应运而生。比如说将有阻断能力的RNA与细菌片段或碳纳米管捆绑后将RNA送入细胞内。目前美国RXi 医药品公司（RXi Pharmaceuticals，位于麻省伍斯特市）的Anastasia Khvorova及其同事已提出一种更加简捷的方法。如果没有外助，RNA分子不能轻松进入细胞。这是因为这些分子带有电荷或有“极性”。也就是说RNA分子易溶解于水而难溶于脂肪。要跨越细胞膜，相关分子就必须同时可溶于水与脂肪。 因此，Khvorova领导的团队用化学方法修饰了RNA分子以减少其携带的负电荷， 并使其尺寸变小（见图表）。这一招看来是奏效了。Khvorova 说：“这些化合物几秒种内就进入了细胞。”上个月在科罗拉多召开的RNAi沉默会议上Khvorova就这一研究工作提交了论文。
RXi公司称：在人类与动物细胞的研究中，业已显示修饰了的分子可阻断至少17种基因，其中一些基因与疾病有关。该公司希望发现更多基因可被阻断，但是该公司所用的RN***段特别短，可能无法阻断所有基因的RNA。RXi指出：鼠实验显示修饰了的分子可进入许多不同类型的细胞，包括免疫、眼、肝细胞，然后关闭这些细胞中的基因。不过，位于加州杜瓦迪市的霍普市癌症中心的John Rossi警告说：为了对付肿瘤与炎症，RXi的RNA必须注射到血液中，这样，这些RNA不但会进入癌细胞，也会进入健康细胞然后阻断细胞中的基因。John Rossi正在研究RNAi的替代方法。尽管在治疗某些疾病时，RNA可直接注射到目标组织，但是仍然可能进入其它细胞而不是进入指定的细胞中。 尽管如此，Rossi补充说，RXi所拥有的具备自我递送能力的RNA可能在细胞培养或动物实验中有用，即作为快速筛选RNA序列的方法以发现可用其它方法来递送的候选者。
（Docofsoul 译于2010-2-27）
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